Глава 183. Рассвет индивидуальной генной терапии •
Группа пациентов с гемофилией, насчитывающая более 300 человек.
Администратор группы опубликовал ссылку на голосование в приложении Longtu.
"Все поторопитесь проголосовать, сможет ли болезнь наших детей быть вылечена, зависит от того, насколько усердно мы работаем".
"Принято"
"Принято +1"
"Принято +2"
"Принято +3"
Мама Сяомэй тоже является членом семьи ребенка, больного гемофилией. Она слышала о приложении Longtu, которое, как говорят, является очень популярным программным обеспечением в последнее время, но что это за голосование? Как это связано с болезнью детей?
Ей стало любопытно: "Старший брат-администратор группы, могу я спросить, что это за голосование? Как это связано с болезнью детей?"
Администратор группы: "...Ты новенькая, да?"
"Да, я только сегодня вступила в группу".
"Неудивительно, дело в том, что ты, наверное, слышала о генном препарате Sanqing Pharmaceutical, приложение Longtu также является программным обеспечением, разработанным этой фармацевтической компанией".
Мама Сяомэй робко ответила: "Я слышала об этом, говорят, что эта компания очень мощная, она разработала много чудо-лекарств, и я специально зарегистрировалась в этом программном обеспечении, оно очень удобно".
"Хорошо, что ты знаешь, в последнее время они проводят там голосование, каждый пациент с редким заболеванием может проголосовать за свою болезнь, чтобы выбрать болезнь с наибольшим количеством людей, и они будут в приоритетном порядке разрабатывать соответствующие генные препараты. Теперь ты должна знать, насколько важно это голосование".
Мама Сяомэй была поражена: "А, вот как, тогда я должна поторопиться проголосовать".
Она нажала на ссылку, отправленную администратором группы, и это действительно было мероприятие по голосованию, опубликованное официальным представителем Longtu. Ниже было несколько вариантов редких заболеваний, таких как альбинизм, боковой амиотрофический склероз, несовершенный остеогенез, легочная гипертензия, туберозный склероз, болезнь Фабри и т. д.
Поискав довольно долго, она наконец нашла вариант гемофилии, быстро выбрала его и проголосовала.
После голосования отобразилось количество голосов для каждого варианта. Количество пациентов с гемофилией не мало, в стране их десятки тысяч. В настоящее время в этом голосовании также более десяти тысяч голосов. Не говоря уже о том, что оно намного опережает другие варианты, но оно входит в первую десятку.
Мама Сяомэй вздохнула с облегчением, почувствовала намек на удачу, а затем внимательно посмотрела на количество голосов для каждого варианта.
Наибольшее количество голосов было у диабета 1 типа, а затем у некоторых распространенных редких заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз и талассемия. Количество людей с этими заболеваниями относительно велико, и за вариантами уже несколько десятков тысяч голосов.
Чем дальше вариант, тем меньше количество людей, например, болезнь Фабри, которая является редким Х-сцепленным наследственным лизосомным заболеванием накопления, в стране всего около 300 пациентов. Хотя пациенты очень сплочены, количество голосов уже приближается к 300, но из-за слишком малого общего количества рейтинг все еще очень низкий.
У нескольких заболеваний в конце рейтинга всего около дюжины голосов, это просто редкое заболевание среди редких заболеваний.
В последнем столбце вариантов находится "Другое", пациенты могут выбрать его и заполнить другие редкие заболевания, не перечисленные выше.
Мама Сяомэй сделала скриншот своего голосования и с радостью отправила его в группу.
"Старший брат-администратор группы, я проголосовала, наши голоса все еще довольно высоки".
Администратор группы был очень рад, увидев это: "Неплохо, неплохо, уже на шестом месте, продолжайте в том же духе, знаете ли вы другие группы пациентов? Пока это пациенты с гемофилией, вы можете пойти и попросить их проголосовать. Стремитесь войти в пятерку лучших, чтобы Sanqing могла рассмотреть нас раньше при разработке генных препаратов".
"Судя по скорости разработки генного препарата компанией Sanqing за эти три месяца, если мы подождем полтора года, то в восьми случаях из десяти у нас будет генный препарат".
Мама Сяомэй почувствовала, что администратор группы прав, и быстро согласилась: "Брат, я сейчас же отправлю это в свой круг друзей, чтобы все, кого я знаю, помогли мне проголосовать".
Администратор группы помолчал некоторое время, прежде чем медленно сказать: "Мама Сяомэй, вы не обратили внимание на заявление о голосовании? Только пациенты и члены их семей могут голосовать, даже если другие откроют эту страницу, они не смогут проголосовать".
"А, вот как? Но как он узнает, пациент я или нет?"
"Разве вы не проходили проверку подлинности под своим настоящим именем при регистрации? И вам также нужно заполнить электронную медицинскую карту. Только если вы соответствуете условию редкого заболевания, вы можете проголосовать".
"Вот как, тогда, похоже, нет возможности просить голоса в кругу друзей. У меня есть несколько других групп пациентов, я отправлю ссылку туда и попрошу их всех проголосовать".
Мама Сяомэй внезапно потеряла дар речи и была вынуждена послушно поделиться ссылкой и продолжить просить голоса в других группах пациентов.
Та же сцена произошла и в других группах пациентов с редкими заболеваниями. Каждый член семьи пациента усердно просил голоса, все хотели получить наибольшее количество голосов, чтобы повысить приоритет своей болезни, когда Sanqing разрабатывает генные препараты.
Однако они не знали, что Sanqing разрабатывает генные препараты не только на основе количества людей.
Большое количество пациентов - лишь один из трех основных факторов, которые Sanqing учитывает при выборе разработки.
Два других фактора - это плата за спонсорство, а другой решающий фактор - индекс неизлечимости.
Плату за спонсорство легко понять, некоторые богатые люди или члены их семей также могут заболеть редкими заболеваниями, и они часто тратят много денег на спонсирование фармацевтических компаний или биотехнологических компаний для разработки новых лекарств, делая все возможное, чтобы спасти себя.
Индекс неизлечимости имеет два аспекта: один - это посмотреть, является ли болезнь смертельной, а другой - посмотреть, есть ли лекарство.
В настоящее время менее 5% редких заболеваний можно эффективно предотвратить или вылечить. Из 121 показания редких заболеваний в стране одобрено 68 лекарств, 48 из которых включены в медицинскую страховку. Тогда приоритет разработки генных препаратов для этих заболеваний, для которых уже есть лекарства, очевидно, не так высок.
Как, например, синдром Менкеса, хотя количество людей составляет всего 61 человек, больные дети обычно живут всего три-четыре года, и даже если они принимают облегчающие лекарства, такие как гистидин меди, они не могут прожить на несколько лет дольше.
Такое заболевание имеет чрезвычайно высокий индекс неизлечимости и, несомненно, имеет высокий приоритет.
Короче говоря, в списке Sanqing по борьбе с редкими заболеваниями необходимо учитывать все эти три фактора, чтобы распределить ограниченные ресурсы для исследований и разработок и стремиться спасти больше пациентов.
******
Чжан Лэй, 42 года, является топ-менеджером крупной интернет-компании, вице-президентом Penguin. Поскольку он является одним из основателей, он уже достиг финансовой свободы.
Однако вскоре после того, как ему исполнилось сорок лет, он обнаружил, что стал пациентом с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
После того, как он заболел этой болезнью, его жизнь пошла по другому пути.
На рабочем месте он был деловым элитом, а после того, как заболел БАС, он стал одиноким и разочарованным пациентом с неизлечимой болезнью.
Перед лицом БАС его оборона полностью рухнула.
БАС, также известный как амиотрофический боковой склероз, является редким заболеванием двигательных нейронов. Знаменитый профессор Хокинг мужественно боролся с БАС на протяжении долгих лет.
С момента обнаружения первого пациента с БАС прошло более 100 лет, но в настоящее время в клинической практике не найдено ни причины заболевания, ни методов лечения. Это заболевание страшнее рака. Как только оно диагностировано, это равносильно смертному приговору.
Если бы можно было вылечиться за деньги, Чжан Лэю совершенно не нужно было бы беспокоиться о своей жизни.
К сожалению, при БАС неважно, сколько у вас денег, это совершенно неизлечимо.
В настоящее время в мире существует только один препарат под названием "Рилутек", который может продлить жизненный цикл пациента на три месяца, но не может вылечить БАС.
И врачи часто прямо говорят пациентам, что после постановки диагноза они обычно умирают в течение 5 лет.
Чжан Лэй мгновенно пришел в отчаяние.
Он женился и завел детей менее двух лет назад, и он не хотел так просто сдаваться.
Неужели деньги не могут купить здоровье?
Даже если он растратит все свое состояние, он должен бороться за свой шанс выжить.
Поэтому, после долгих раздумий, он принял безумное решение: основать компанию, чтобы победить БАС, неизлечимую болезнь.
Более того, он также основал "Дом взаимопомощи для выздоравливающих", чтобы предоставить пациентам с БАС платформу для общения и лечения.
За короткие три года Чжан Лэй вложил десятки миллионов юаней в эту платформу, создав крупнейшую в мире базу данных.
До того, как Sanqing объявила о генном препарате, на этой платформе разрабатывалось 6 лекарственных линий. Хотя они не обязательно могли быть успешно разработаны вовремя, они, по крайней мере, давали людям с БАС луч надежды, в значительной степени воодушевляя их и позволяя им более стойко справляться с болезнью.
Чжан Лэй сразу же обратил внимание на разработку генного препарата для редких заболеваний компанией Sanqing. Из соображений осторожности он подождал некоторое время, пока не появился второй генный препарат Menkes, и только тогда он окончательно определился.
Sanqing действительно обладает силой и постоянно разрабатывает генные препараты для редких заболеваний.
Он был немедленно взволнован и быстро связался с Sanqing, желая выделить огромные средства в размере десятков миллионов на спонсирование разработки генных препаратов для БАС.
После обсуждения в приложении Longtu была официально запущена краудфандинговая кампания для БАС.
Чжан Лэй, не говоря ни слова, немедленно пожертвовал первую сумму денег в размере десяти миллионов.
Он также мобилизовал связи для широкой рекламы и объединился с благотворительным фондом БАС для сбора средств.
Краудфандинговые средства для БАС росли с головокружительной скоростью каждый день.
Всего за неделю сумма достигла десятков миллионов. Среди них десятки тысяч пациентов с БАС, несомненно, внесли огромный вклад. Они вносили свой вклад, кто чем мог, и почти каждый пожертвовал сотни юаней, чтобы собрать чрезвычайно значительную сумму.
Для Sanqing этих денег уже достаточно, чтобы покрыть часть затрат на исследования и разработки.
Поэтому вскоре краудфандинговая кампания успешно завершилась, собрав в общей сложности почти 60 миллионов юаней, и Sanqing также объявила, что создаст специальную группу по разработке БАС, чтобы как можно скорее разработать генные препараты.
Это не первый краудфандинг научно-исследовательского проекта, но это первый краудфандинг генных препаратов.
Успех краудфандинга, несомненно, стимулировал других пациентов с редкими заболеваниями, и они также начали подражать и запускать краудфандинг на Longtu.
В случае успеха краудфандинга эти средства станут спонсорской платой Sanqing за исследования и разработки, а в случае неудачи средства будут возвращены на счета пользователей.
Поэтому пациенты также очень спокойны, они просто хотят как можно скорее способствовать разработке Sanqing генных препаратов для своих заболеваний.
В конце концов, кто не хочет, как пациенты с СМА и Менкеса, после нескольких инъекций полностью избавиться от боли.
Однако не все краудфандинги могут быть немедленно успешными. Sanqing, несомненно, имеет свои собственные стандарты для выбора следующей цели разработки. Те, кто временно не соответствует требованиям, могут только медленно ждать.
С продвижением краудфандинга и голосования проблема выявления и поиска пациентов с редкими заболеваниями постепенно решается.
По сравнению с управлением распространенными и хроническими заболеваниями, пациенты с редкими заболеваниями имеют большую привязанность к услугам. Некоторые пациенты также спонтанно создают платформы, чтобы помогать друг другу, обмениваться информацией, популяризировать лекарства и делиться хорошими врачами со своими друзьями.
Longtu, как первая в Китае платформа, полностью обслуживающая пациентов, не только повысила осведомленность пациентов о заболеваниях, позволяя им ставить диагноз и лечиться раньше, но и объединила пациентов, чтобы они могли высказать свое мнение и оказать определенное влияние на разработку лекарств фармацевтическими компаниями.
Никогда еще пациенты не обнаруживали, что сила, которую они проявляют, объединившись, настолько велика.
И легендарная индивидуальная генная терапия оказалась так близка к ним.
В то время как Sanqing ворвалась в область редких заболеваний, открывая новые территории и получая большие успехи.
Глобальные фармацевтические компании также следят за этой невозделанной девственной землей, заранее планируя и ускоряя захват территорий.
Нужно знать, что чем сложнее использовать лекарства от редких заболеваний, тем больше возможностей таит в себе эта сфера для фармацевтических компаний.
С точки зрения масштаба рынка, по сравнению с областью онкологии, которая уже превратилась в красное море, редкие заболевания - это огромное голубое море с удивительным рыночным потенциалом.
Крупные транснациональные фармацевтические компании одна за другой разрабатывают орфанные препараты, такие как Novartis, Roche, Bayer, Pfizer, Takeda и другие.
По сравнению с другими заболеваниями, разработка орфанных препаратов относительно высокозатратна, имеет низкий риск и высокую производительность. Это было неоднократно проверено на зарубежных рынках.
Число пациентов с некоторыми редкими заболеваниями выше, чем с некоторыми видами опухолей, привлекающими большое внимание, такими как лейкемия и меланома. Кроме того, большинство редких заболеваний являются хроническими, и большинству пациентов необходимо принимать лекарства на протяжении всей жизни, а средний период приема лекарств намного превышает период приема противоопухолевых препаратов.
Отраслевой отчет показывает, что сфера редких заболеваний в стране находится на пороге взлета, и прогнозируется, что в течение 5-10 лет масштаб рынка превысит 10 миллиардов долларов США, что составляет всего 3-5% мирового рынка редких заболеваний или эквивалентно лишь 10% масштаба рынка орфанных препаратов в Англии в 2020 году.
В прошлом месяце Pfizer объявила о новой реорганизации организационной структуры в регионе Китая, и редкие заболевания были включены в одно из шести независимых бизнес-подразделений.
Сообщается, что Pfizer уже выпустила на рынок несколько препаратов для редких заболеваний в Китае, в основном охватывающих три области: гемофилию, множественные неврологические заболевания и амилоидоз сердца, опосредованный транстиретином.
В последнее время AstraZeneca также часто предпринимает действия в сфере редких заболеваний. Она не только объявила в сентябре прошлого года об официальном создании бизнес-подразделения редких заболеваний в Китае, но и завершила в июле сделку по приобретению гиганта редких заболеваний Alexion на сумму 39 миллиардов долларов США.
А Roche Pharmaceuticals в августе прошлого года потратила 3 миллиарда долларов США на заключение соглашения о многоцелевом стратегическом сотрудничестве и лицензировании с Shape Therapeutics для совместной разработки генных терапевтических препаратов, нацеленных на определенные мишени в области болезни Паркинсона и редких заболеваний.
На самом деле, еще 2 года назад Roche Pharmaceuticals приобрела пионера генной терапии Spark Therapeutics за 4,3 миллиарда долларов США. Эта компания имеет очень богатый портфель, охватывающий наследственные заболевания глаз, гемофилию, лизосомные болезни накопления и нейродегенеративные заболевания.
3 года назад Takeda Pharmaceutical потратила огромные средства в размере 65 миллиардов долларов США на приобретение гиганта редких заболеваний Shire Pharmaceuticals.
По неполным данным, за последние 5 лет общая сумма сделок по приобретению и слиянию в области редких заболеваний превысила 100 миллиардов долларов США.
Крупные фармацевтические гиганты потирают руки в области редких заболеваний, готовясь развернуться во всю мощь и убить друг друга насмерть.
И теперь в эту оживленную и безгранично перспективную область ворвался еще один гигант.
С самого начала он с непревзойденной силой проложил себе кровавый путь, стоя на вершине и взирая на мир свысока.