Глава 174. Протягивая руку помощи •
"Начальник Вэй, не волнуйтесь", - увидев ошеломленное выражение лица Вэй Кана, Цао Ян быстро объяснил: "Я не собираюсь заниматься моральным шантажом, требуя, чтобы Sanqing специально для нас разработала генный препарат Menkes".
"Я в основном хочу встретиться с соответствующими экспертами, надеясь, что эксперты смогут помочь ответить на некоторые вопросы, а также хочу попросить исследователей оказать некоторую помощь в последующих тестах на безопасность".
"Что касается генной терапии Menkes, у меня уже есть некоторые исследования и идеи. Просто поскольку я не являюсь профессионалом, мне все еще не хватает многого, и мне срочно нужны руководство и советы настоящих экспертов".
"О?" Вэй Кан с любопытством спросил: "Тогда расскажите о своих идеях?"
Цао Ян кивнул и сосредоточенно начал рассказывать.
"Одновременно с приготовлением соединений я уже разрабатываю схему генной терапии, опосредованную аденоассоциированным вирусом AAV9. После более чем года усилий мне, наконец, удалось укоротить последовательность гена ATP7A путем анализа домена белковой структуры и сконструировать плазмиду. В настоящее время также проводится проверка экспрессии и биологической активности на клетках 293T".
"Я нашел компанию по упаковке AAV, и мы уже договорились о намерении сотрудничать, но я не очень хорошо понимаю иммунную проблему и проблему многократной доставки вирусного вектора AAV9, и мне нужно руководство эксперта по векторам".
"Поскольку мутировавший ген моего ребенка экспрессируется во всем теле, генная замена, опосредованная AAV9, может решить только генные проблемы органов с медленным циклом обновления, и окончательное редактирование генов in vivo является наиболее полным методом лечения".
"Я хочу после генной заместительной терапии полностью посвятить себя изучению CRISPR-CAS9, новейшего инструмента редактирования генов, потому что мутация моего ребенка является повторяющейся мутацией, и в последовательность гена ATP7A в позиции 1141 вставлено большее количество оснований A, что приводит к преждевременному прекращению кодона и блокировке трансляции белка".
"Поэтому я хочу использовать инструмент CRISPR-CAS9 для удаления лишнего основания A. Я планирую использовать фибробласты кожи моего ребенка, культивированные in vitro, в качестве модельных клеток, разработать РНК в соответствии с точкой мутации и проверить эффективность редактирования in vitro путем конструирования плазмиды".
"Я также надеюсь, что в этом отношении мне смогут помочь соответствующие эксперты".
"Если моя схема генной терапии сработает", - Цао Ян перевел дух и продолжил: "У меня есть несколько друзей с тем же заболеванием, все они члены семей пациентов с синдромом Менкеса, и они также хотят получить такую же генную терапию".
Он на мгновение остановился и решительно сказал: "Начальник Вэй, я знаю, что исследования в области генной терапии очень дороги, я уже подготовился, я уже построил собственную лабораторию, вложил сотни тысяч, в прошлом месяце я продал машину, плюс некоторые сбережения, и у меня есть около пятидесяти тысяч, я не знаю, до какого этапа можно будет дойти с этими средствами".
"Если совсем не получится, я могу вернуться и продать дом, только бы полностью вылечить моего сына".
"Конечно, такую схему лечения, возможно, не каждый из моих друзей с тем же заболеванием сможет себе позволить, но есть и такие, кто готов разбить все горшки и продать все, чтобы спасти ребенка, и я надеюсь, что начальник Вэй сможет дать им шанс".
Глядя на искреннее лицо Цао Яна и необычайно решительный тон, Вэй Кан не мог не вздохнуть в своем сердце.
По совести и разуму, он хотел помочь этим отчаявшимся семьям пациентов.
В то же время он был еще раз потрясен решением Цао Яна в области генной терапии.
Неужели это действительно человек только со средним образованием?
Почему эти схемы так хорошо объяснены, даже более подробно, чем у эксперта по биологии?
Видно, что другая сторона действительно приложила огромные усилия для изучения и обучения, чтобы иметь такое глубокое понимание.
Однако профессиональные вопросы все же должны решаться экспертами.
До сих пор не было целевого лечения синдрома Менкеса, и Вэй Кан не был уверен, осуществима ли предложенная другой стороной схема.
Все же нужно позвать экспертов, чтобы обсудить это, прежде чем принимать решение.
Он улыбнулся, в его глазах появилось восхищение, и, глядя на Цао Яна, сказал: "Видно, что вы приложили много усилий, чтобы иметь такое четкое решение, как насчет того, что я позову соответствующих экспертов, и вы вместе обсудите это, я хочу сначала выслушать его мнение, как вам?"
Цао Ян сразу обрадовался: "Большое спасибо, начальник Вэй, это именно то, что я хотел".
Вэй Кан достал свой мобильный телефон, отошел в сторону и позвонил Тан Цюэ, подробно рассказав о случившемся.
"Боже мой, неужели есть член семьи пациента с такими сильными способностями к самообучению? Он просто мой доверенное лицо, не двигайся! Я сейчас же приду!"
Из телефона сразу же раздался странный крик Тан Цюэ.
Через пять минут в конференц-зал ворвался белый вихрь.
"Где член семьи? Вы, вы тот самый член семьи пациента по имени Цао Ян, рад познакомиться с вами, давай, расскажите мне о конкретной ситуации с вашим ребенком и о ваших идеях генной терапии".
Тан Цюэ увидел Цао Яна, как только вошел, и с радостным лицом сел рядом с ним, его энтузиазм был таким же, как у собаки, увидевшей колбасу.
Вэй Кан быстро протянул руку, чтобы представить: "Это Тан Цюэ, директор нашей биологической лаборатории, он полностью отвечает за разработку генной терапии SMA".
Цао Ян сразу же проникся уважением и очень вежливо протянул руку: "Давно наслышан, директор Тан, для меня большая честь встретиться с вами..."
Он собирался продолжить светскую беседу, но Тан Цюэ немного потерял терпение: "Господин Цао, не нужно быть таким вежливым, давайте сначала поговорим о деле".
Цао Ян кивнул, достал из сумки у своих ног толстую пачку медицинских карт и некоторые подготовленные материалы и передал их.
Тан Цюэ медленно пролистал их, и он подробно объяснил их.
Оба опустили головы и начали смотреть и обсуждать.
Вэй Кан слушал со стороны, и, видя, что эти двое обсуждают все более и более горячо, у него возникло скучное чувство постороннего.
К счастью, один из этих двоих был очень профессиональным, а другой тоже кое-что понимал, и не было никакой ситуации, когда курица разговаривала с уткой, а наоборот, они были очень молчаливыми.
Цао Ян с радостным лицом сказал: "Большое спасибо директору Тану за объяснение, это действительно заставило меня прозреть и почувствовать себя просветленным".
Тан Цюэ махнул рукой: "Случай с вашим ребенком также очень типичен. Раньше я только видел некоторые данные, но не видел реальных случаев, особенно процесс лечения, на самом деле я тоже многому научился".
"В целом, ваша идея верна, и вероятность успеха разработки в этом направлении довольно высока. Поскольку редкие заболевания, вызванные одногенными мутациями, с точки зрения разработки, имеют четкие биологические сигнальные пути и легче добиться успеха".
Цао Ян сразу же обрадовался: "Отлично, вы эксперт, и, сказав это, я стал еще более уверенным".
Затем он посмотрел на Вэй Кана: "Интересно, что скажет начальник Вэй? Готовы ли вы разрабатывать соответствующие генные препараты?"
"Если Sanqing не хочет, я могу понять, я только надеюсь, что смогу поддерживать связь с директором Таном, и в будущем смогу часто обращаться за советом, если возникнут проблемы".
"Я продолжу строить вирусный вектор AAV9 здесь, найду компании, желающие сотрудничать, подпишу контракты, проведу эксперименты на животных, а затем найду врачей, желающих помочь в продвижении клинических исследований, короче говоря, все будет проходить в соответствии с законным процессом подачи заявок на генные препараты, и я буду прилагать усилия для продвижения этого лекарства на рынок".
Очевидно, что он был готов, уверен в себе и имел очень четкое представление о том, как будет выполняться последующая работа.
Эта невозмутимость и ясность мышления заставили Вэй Кана и Тан Цюэ восхититься им и взглянуть на него по-новому.
Тан Цюэ постоянно подмигивал Вэй Кану.
Вэй Кан не стал обращать на него внимания и посмотрел прямо на Цао Яна перед собой.
Он уже принял решение в своем сердце.
"Цао Ян, я могу сказать вам, что Sanqing готова оказать вам посильную помощь, а также готова разработать генную терапию для синдрома Менкеса".
"На самом деле, мы уже движемся в этом направлении, генный препарат SMA - это только первый шаг, и мы продолжим проводить генные исследования других редких заболеваний в будущем, чтобы как можно скорее довести технологию до зрелости и помочь как можно большему количеству пациентов".
Цао Ян сразу же обрадовался и резко встал: "Вы говорите правду? А, начальник Вэй, нет, я не сомневаюсь в вас, я просто слишком счастлив, я долгое время хлопотал об этом, и хотя некоторые компании готовы оказать помощь, но у всех нас ограниченные возможности, и до сих пор не было никакого прогресса".
Он сел и взволнованно потер руки: "Теперь, когда у меня есть ваше обещание, я могу успокоиться".
Вэй Кан улыбнулся: "Не волнуйтесь, это то, что мы должны делать, Sanqing всегда поддерживала исследования и лечение редких заболеваний".
"Кстати, сколько у вас всего пациентов?"
"У нас 61 друг с тем же заболеванием, все они находятся в одной группе, это все пациенты с синдромом Менкеса в стране. Мы все очень сплочены, и эти друзья очень помогли мне, и все мы искренне продвигаем это дело".
"61 человек, действительно, довольно мало, неудивительно, что многие компании не хотят заниматься разработкой соответствующих лекарств". Вэй Кан вздохнул в своем сердце, испытывая больше сочувствия к положению этих людей.
Он взглянул на Тан Цюэ, который был полон энтузиазма рядом с ним, и усмехнулся.
"Я думаю, что директор Тан вернется и начнет проект разработки позже, вы поможете связаться с этими друзьями с тем же заболеванием, а также предоставите соответствующие медицинские карты, нам также нужно провести генетическое тестирование для них, чтобы определить ситуацию каждого человека, чтобы мы могли провести углубленное исследование этого заболевания".
"Какую линию лечения следует принять в дальнейшем, зависит от директора Тана, я не могу вмешиваться".
"Вас очень мало, и когда будут результаты исследований, все должны иметь возможность участвовать в клинических испытаниях, так что даже пациентам с семейными трудностями не придется беспокоиться".
Цао Ян сразу же был тронут до слез: "Спасибо, начальник Вэй, у вас действительно большое сердце, вы так заботитесь обо всех".
"Я вернусь сейчас, расскажу им эту хорошую новость, а затем свяжусь с людьми, чтобы помочь в последующих исследованиях".
Глядя на уходящую фигуру Цао Яна, Вэй Кан не мог не почувствовать себя переполненным эмоциями, он вздохнул Тан Цюэ рядом с ним: "Бедные сердца родителей во всем мире".
Тан Цюэ кивнул: "Так что мы можем сделать немного, это немного".
Вэй Кан с интересом посмотрел на этого чернокожего великана перед собой: "Тск, тск, ты такой могучий великан, а внутри такой мягкий, разве это не своего рода контрастная милота?"
Тан Цюэ был ошеломлен: "А? Разве моя внешность не милая?"
"Кхм, кхм". Вэй Кан чуть не подавился слюной и потерял дар речи: "Хорошо, это зависит от человека".
"Я просто немного удивлен, сегодня я только обнаружил, что твоя любимая вещь - это не тараканы, а люди".
Тан Цюэ с удивленным видом посмотрел на него: "Я люблю не людей, а детей".
"Большинство пациентов с наследственными заболеваниями начинают болеть с младенчества, эти дети самые несчастные, как я могу смотреть, как такие милые дети с детства терпят боль".
Вэй Кан был ошеломлен и недоверчиво переспросил: "Так ты изучаешь редкие заболевания, чтобы спасти детей?"
Тан Цюэ с видом само собой разумеющегося сказал: "Конечно, новорожденные дети самые чистые и милые, они еще не были загрязнены этим злым миром, глядя на эти невинные глаза, думая, что они могут не выжить, мое сердце разрывается".
"А что насчет взрослых?" Вэй Кан почувствовал, что что-то не так.
Тан Цюэ с некоторым отвращением на лице: "Э, босс, взрослые не милые".
"Хотя я не хочу признавать это, но я действительно больше люблю животных, растения, микроорганизмы и человеческих детенышей... Вот почему я выбрал молекулярную биологию, мне просто нужно изучать различные клетки".
Вэй Кан: "... Как скажешь".
Он не мог не схватиться за лоб, потеряв дар речи, оказалось, что в сердце этого парня человеческие детеныши находятся в одном положении с тараканами, горшечными растениями и бактериями.