Глава 165. Выбор маршрута •
Какой смысл в существовании лекарства в этом мире, у каждого может быть свое понимание.
Фармацевтические компании считают, что существование лекарств - это их достижение, это денежное дерево, и нужно максимально выжать из него прибыль.
Ученые считают, что это сокровище, дарованное человечеству природой, принадлежит всему человечеству. Конечно, не у всех есть возможность получить его, так же как для получения урожая нужно заниматься сельским хозяйством. Получение лекарств также требует затрат, но это не должно быть чем-то недостижимым.
Пациенты считают, что право на жизнь стоит выше всего остального, и ради своей жизни они имеют право использовать любые средства для получения лекарств для лечения. Некоторые пациенты даже считают, что в неотъемлемых правах человека есть право на здоровье. Независимо от того, богат ты или беден, если ты не можешь себе этого позволить, извини, это не его проблема, это проблема общества.
Лекарство, как и его молекулярная модель, имеет сложную трехмерную структуру, и каждая сторона отличается.
Каждый может видеть только одну из его сторон, поэтому у него есть своя интерпретация.
В конце концов, многие лекарства действительно существуют с древних времен, и большинство из них пришли из лона природы. Просто несколько сотен или тысяч лет назад люди случайно обнаружили их применение. Кто может монополизировать такие лекарства?
Технологии развились до настоящего времени, и развитие технологий становится все более быстрым, но у медицины есть своя уникальность.
Ее основные принципы и открытия основаны на исследовании человеческого тела.
Ее важные исследования должны проходить клинические испытания, использоваться на людях, чтобы быть проверенными и полезными.
Ее конечные результаты должны использоваться на людях, чтобы иметь смысл.
Она происходит от людей, берется у людей и используется для людей.
Она принадлежит всему человечеству.
В любом случае, в этот момент, в биологической лаборатории Саньцин, когда Тан Цюэ высказал свои сокровенные мысли.
Произнес ту оглушительную фразу: лекарство теряет смысл существования, если им никто не может воспользоваться.
Аплодисменты были более яростными, чем когда-либо.
Раскаты грома аплодисментов накатывали волна за волной, непрерывные сильные звуковые волны сотрясали все вокруг, словно собираясь сорвать высокий потолок.
Каждый ученый-исследователь также глубоко задумывается о смысле своей работы.
Возможно, они хотят плавать в океане истины, возможно, они хотят славы, которая останется в веках, возможно, они хотят получить признание коллег и общественности, возможно, они хотят, чтобы их увенчали короной славы и богатства.
Но, как бы то ни было, этот смысл не будет просто чистыми деньгами.
Когда результаты работы ученого не могут быть использованы людьми, они теряют смысл существования, и они могут быть только как опавший лист, унесенный ветром и исчезнувший в пыли истории.
Как и тот препарат для генной терапии, который был выпущен на рынок четыре года назад и был продан только один раз, его конечным результатом было то, что он не смог покрыть расходы и был уныло снят с рынка.
Это, конечно, не тот результат, который хотел бы видеть любой исследователь.
Хотя этот результат очень капиталистический.
Если бы исследователь мог принимать решения, он, вероятно, захотел бы снизить цену на этот препарат до уровня, который пациенты могли бы себе позволить.
И он не хотел бы видеть, как его результаты полностью забрасываются из-за цены.
Жемчужина покрыта пылью, сокровище опустилось на дно.
Это потеря для человечества и пустая трата научно-исследовательских сил.
А в Китае с древних времен существует традиция "народ - это небо", и у каждого, кто вырос на этой земле, в сердце всегда есть сострадание к людям.
Каждый человек, как дракон, - это идеал каждого китайца.
Теперь, в Саньцин, они нашли общую веру и собрались вместе ради одной и той же цели.
Как можно не трепетать душой и не волноваться сердцем.
Все были так взволнованы, что их лица покраснели, громкие аплодисменты сопровождались аплодисментами, перемежающимися свистом.
Они просто превратили серьезное рабочее место в развлекательную комнату для погони за звездами.
Тан Цюэ внезапно хлопнул в ладоши, и на месте воцарилась тишина.
"Хорошо, я не прошу вас заниматься благотворительностью, поэтому не нужно так волноваться. Если разработанные лекарства нельзя продавать за деньги, босс обязательно меня убьет".
"Хе-хе-хе". Все издали дружелюбный смех.
"Из трех вышедших на рынок препаратов, препарат Biogen уже включен в медицинскую страховку, и цена также снижена, нам нет необходимости его атаковать".
"Кроме того, у этого препарата есть свои ограничения. Во-первых, он не лечит корень болезни, а в основном повышает уровень экспрессии белка выживания мотонейронов (SMN-белка) через мессенджерную РНК (мРНК). Пациентам необходимо принимать лекарства пожизненно, и способ введения лекарства очень бесчеловечен".
"Поскольку антисмысловые олигонуклеотиды, используемые в этом препарате, нелегко проникают через гематоэнцефалический барьер, его можно вводить только интратекально. Пациентам каждый раз необходимо делать люмбальную пункцию для инъекции лекарства, каждая инъекция может поддерживать эффект в течение трех месяцев. Я думаю, что мы должны быть более требовательными к способу введения лекарства и больше заботиться о пациентах".
"Так что давайте посмотрим на методы лечения и молекулярные механизмы двух других дорогостоящих препаратов".
"В конце концов, они могут продаваться так дорого и упорно отказываются снижать цены, значит, в них есть что-то особенное".
"А я больше всего люблю покорять таких противников и решать самые сложные задачи".
"Далее проанализируем дорогостоящий препарат Novartis за 14 миллионов юаней и дорогостоящий пероральный препарат Roche".
"Как всем известно, спинальная мышечная атрофия (СМА) - это редкое наследственное нервно-мышечное заболевание, а также основная генетическая причина смерти младенцев. Корень ее возникновения заключается в отсутствии или аномалии белка выживания мотонейронов (SMN)".
"В организме человека есть два гена, которые могут производить SMN-белок, а именно ген SMN1 и ген SMN2, но ген SMN1 играет доминирующую роль, а ген SMN2 производит лишь небольшое количество SMN-белка, около 10%".
"Как только функция гена SMN1 нарушается, это может привести к тому, что пациент не сможет производить достаточное количество SMN, что, в свою очередь, влияет на движение, дыхание, глотание, а также на селезенку, сердце, поджелудочную железу и другие органы, и даже угрожает жизни пациента".
"В зависимости от степени потери уровня SMN-белка, СМА можно разделить на несколько типов. Среди них наиболее тяжелые пациенты с СМА I типа обычно умирают в возрасте 24 месяцев или нуждаются в постоянной поддержке дыхания из-за быстрой гибели нейронов и повреждения мышц".
"В соответствии с патогенным механизмом, существует два различных пути лечения СМА. Один из них направлен на ген SMN1, непосредственно вводя ген, который может кодировать нормальный SMN1, через вектор, то есть генную терапию, используемую в препарате Z от Novartis".
"Второй способ - воздействовать на ген SMN2, стимулируя нормальную экспрессию SMN2 в организме пациента для производства SMN-белка. Это пероральный раствор Е от Roche".
"Теоретически, заместительная терапия геном SMN1 является одним из наиболее разумных и эффективных методов лечения спинальной мышечной атрофии, преимущество которого заключается в достижении клинической эффективности только посредством однократной внутривенной инъекции".
"Z от Novartis - это такой препарат, который переносит скопированный ген SMN1 в мышечные клетки, что позволяет производить SMN-белок. Дефектный ген SMN1 не удаляется и может продолжать транскрибироваться, производя неизвестные нисходящие эффекты".
"Этот метод лечения похож на вакцинацию, когда правильный ген SMN1 вводится в организм хозяина через относительно безопасный вирусный вектор, тем самым заражая клетки двигательных нейронов, так что новые клетки могут производить SMN-белок. Нужна всего одна инъекция, и организм пациента может непрерывно производить SMN-белок, в некотором смысле излечивая эту болезнь".
"Конечно, второй метод тоже очень хорош, регулируя сплайсинг мРНК гена SMN2 с помощью низкомолекулярного связывающего агента, можно экспрессировать нормальный уровень мРНК SMN-белка, тем самым облегчая симптомы у пациентов с СМА".
"Дозировка должна быть рассчитана в соответствии с весом пациента, и необходимо постоянно принимать лекарства. Это самый идеальный препарат для фармацевтических компаний, пациенты - как денежное дерево, непрерывно предоставляющее деньги. По идее, цена на такие лекарства должна быть доступной для людей, иначе какой в этом смысл".
"В конце концов, это не так, как Z от Novartis, который решает все проблемы раз и навсегда, по крайней мере, люди вылечились от болезни одной инъекцией, и высокая цена имеет свой смысл".
"Кто дал этому препарату, который нужно принимать пожизненно, смелость продаваться так дорого? Неужели не понимает принципа постепенного и непрерывного дохода, и хочет вычерпать все до дна?"
"Я больше всего не выношу такое высокомерие. Далее мы будем действовать одновременно, начиная с этих двух схем, чтобы создать свои собственные уникальные лекарства".
Тан Цюэ подробно рассказал об этом, объяснив все ясно и понятно.
Каждый понял свои цели и направления усилий.