Глава 164. Начнем с самых дорогих лекарств в мире •
Генная терапия, термин, который часто встречается в научно-фантастических романах, теперь входит в жизнь людей.
Во всем мире наблюдается бум генной терапии, и за рубежом появляется все больше и больше препаратов генной терапии.
К сожалению, хотя генные терапевтические препараты в Хуася когда-то были первыми, из-за внутренних причин они затихли на целых двадцать лет и до сих пор отсутствуют на этом важном медицинском поле битвы.
Идея генной терапии возникла очень давно, еще в 1972 году, когда предполагалось, что с помощью лекарств на основе ДНК здоровые гены будут вставляться в клетки для замены болезнетворных генных вариантов.
Идея была прекрасной, но реальность была жестокой. После десятилетий неудачных экспериментов, исследований маршрутов и даже смерти некоторых пациентов этот путь был полон трудностей.
Первый в мире препарат для генной терапии "Цзинь Ю Шэн" был фактически выпущен в Хуася в 2003 году и представлял собой противоопухолевый препарат для генной терапии, что в то время было сенсацией.
Однако из-за нехватки средств для последующей клинической разработки и привлечения капитала, он был втянут в патентную войну между учеными и предпринимателями. Длительная внутренняя борьба полностью уничтожила этот первый препарат, и теперь он уже в прошлом.
В 2014 году второй препарат для генной терапии был впервые выпущен в Европе для лечения редкого наследственного заболевания - дефицита липопротеинлипазы, но поскольку пациентов с этим заболеванием было слишком мало, заболеваемость составляла всего один на миллион, а цена была высокой - 1 миллион долларов США, после запуска было продано только один экземпляр, поэтому через четыре года он был снят с производства.
В 2017 году первый препарат для генной терапии in vivo на рынке Инглэнда получил одобрение FDA, что ознаменовало официальное наступление эры генной терапии.
После этого темпы вывода на рынок препаратов для генной терапии быстро ускорились.
Генная терапия охватывает клеточную терапию, генную терапию и нуклеиновые кислоты. В настоящее время в мире зарегистрировано более 20 препаратов для генной терапии, используемых для лечения рака, вирусных инфекций и наследственных заболеваний.
Фан, Ши и Чан, три доктора биологических наук, были в восторге от этого.
За почти полвека генная терапия превратилась из концепции в реальность.
Согласно прогнозам, мировой рынок генной терапии вырастет с 1 миллиарда долларов США в 2017 году в 44 раза за короткий период времени и достигнет 44 миллиардов долларов США в течение следующих двух лет.
В прошлом и в ближайшие годы генная терапия была и будет оставаться одной из самых привлекательных областей фармацевтики.
Бесчисленное количество пациентов выиграют от этого, и перед лицом такого великолепия люди могут даже дать волю своему воображению и представить себе настоящее будущее.
Будущее, которое появляется только в научно-фантастических романах, возможно, воспроизводится в реальности и мчится в направлении, которое люди не могут себе представить.
"Хлоп-хлоп-хлоп", раздались бурные аплодисменты.
Сотрудники один за другим встали со своих мест и взволнованно захлопали в ладоши.
Они только что увидели геномные достижения, сделанные зарубежными научно-исследовательскими группами, и все были полны энтузиазма, желая, чтобы они тоже могли добиться таких достижений.
Какова самая большая мечта каждого студента-биолога?
Разве это не разгадать код генов и раскрыть тайну жизни?
И теперь весь мир делает твердый шаг к этой цели.
Они также должны подняться по ветру, догнать эту волну и парить и танцевать на ветру.
Фан, Ши и Чан, три доктора биологических наук, были в восторге от этого.
Взгляды, полные надежды, обратились к Тан Цюэ.
Он стоял в самом центре, держа в руке модель ДНК в виде двойной спирали.
Под аплодисменты он успокоился и посмотрел на толпу, собравшуюся вокруг.
"Хорошо, я объявил войну, какие у вас есть мысли и вопросы?"
Сотрудники посмотрели друг на друга, не зная, что сказать.
Они работали под началом Тан Цюэ некоторое время, но иногда не могли угнаться за его мыслями, которые, казалось, мчались по извилистой дороге.
Хотя эта декларация звучала воодушевляюще, но не могли бы вы рассказать о деталях? Кажется, что конкретное направление усилий не им решать.
Один интеллигентный молодой человек поднял руку: "Доктор Тан, у меня есть несколько вопросов. У нас уже есть цель? С какой редкой болезни нам следует начать?"
"Должен ли быть у нас стандарт для выбора целевых заболеваний, например, начинать с редких заболеваний с наибольшим количеством пациентов, или с других аспектов?"
"Отдел дженериков разрабатывает много лекарств от редких заболеваний, должны ли мы больше общаться с ними?"
Тан Цюэ посмотрел на него с восхищением и кивнул: "Цзян Кай, ты задал очень хорошие вопросы. Это доказывает, что у тебя есть свои мысли, это очень ценно и вызывает восхищение".
Он поднял один палец и медленно сказал: "Я уже выбрал цель".
"Что касается критериев выбора, это просто, мы сначала на ощупь переходим реку, подражая маршрутам лечения наших коллег, способам введения лекарств, а затем улучшаем их. Когда все освоятся и выйдут на берег, мы начнем свободно бегать".
"Сейчас на рынке около 20 видов лекарств, и мы начнем с самых зрелых и дорогих".
"В отделе дженериков нет технических ноу-хау, они занимаются только низкомолекулярными препаратами, которые отличаются от биомакромолекулярных препаратов, которые мы собираемся изучать. У нас разные направления: они лечат симптомы, а мы - корень".
"Хорошо, теперь все должны понимать".
"У меня есть еще один вопрос к вам", - Тан Цюэ поднес поднятый палец к лицу, и его пронзительный взгляд обвел всю аудиторию.
"Кто может сказать мне, какое лекарство самое дорогое в мире сегодня?"
В зале мгновенно воцарилась тишина.
Через несколько секунд невысокий мужчина в очках огляделся и робко поднял руку: "Я, я знаю".
Тан Цюэ разочарованно покачал головой и сказал необычайно холодным голосом: "Я задал вопрос, если знаешь, просто скажи".
Он вдруг громко закричал: "Работая здесь, нужно быть прямым, вы понимаете?"
Раздались редкие голоса: "Понимаем".
Тан Цюэ вытаращил глаза: "Вздор, так тихо. Я не слышу!"
Вся аудитория мгновенно закричала: "Мы понимаем!"
Невысокий мужчина в очках тоже выпятил грудь и громко закричал: "Мы понимаем!"
Тан Цюэ громко захлопал в ладоши: "Хорошо, вот это мощь, вот это по-мужски, вот это безумие".
"Теперь скажите мне, какое лекарство самое дорогое в мире?"
Он снова громко спросил, на этот раз приложив все свои силы, и оглушительный звук, как ветер, пронесся по залу.
Все подняли головы и выкрикнули: "Zolgensma".
"Какая компания? Какую болезнь лечит?"
"Novartis, спинальная мышечная атрофия SMA".
Легкие каждого работали, как кузнечные мехи, громко выдыхая эти имена.
Сказав это, они уставились на Тан Цюэ, ожидая, что он продолжит.
Тан Цюэ приложил руку к уху, обмахнулся и, наклонив голову, спросил: "А цена? Я не слышал цену".
Невысокий мужчина в очках первым выпалил, и слова, как из пулемета, вылетали из его рта.
"Цена достигает 2,1 миллиона долларов США, что составляет около 14 миллионов юаней".
На этот раз Тан Цюэ посмотрел на него и кивнул: "Очень хорошо, есть прогресс, в следующий раз, когда будешь знать ответ, говори прямо, не трать зря слюну".
Невысокий мужчина в очках нервно сглотнул, кивнул, плотно сжал губы и больше ничего не сказал.
Тан Цюэ скрестил руки на груди и продолжил.
"Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это очень редкое нервно-мышечное генетическое заболевание, которым во всем мире страдают всего около 10 000 человек. Этот метод лечения, разработанный компанией Novartis, заключается в доставке правильного человеческого гена SMN1 в клетки тела пациента с помощью аденоассоциированного вируса (AAV), тем самым восстанавливая двигательные способности пациента".
"Это настоящее лекарство для генной терапии, которое всего за один укол может полностью вылечить пациента".
"Этот препарат в настоящее время не продается в стране, но уже получил заявку на клинические испытания от Государственного управления по контролю за лекарственными средствами".
"Благодаря своей эффективности его продажи постоянно растут и в прошлом году достигли 1,3 миллиарда долларов США".
"Но это не единственное лекарство для лечения СМА, в мире всего три лекарства для лечения СМА, два других уже поступили в продажу в стране".
"Цена также очень высока, но немного дешевле, чем у Novartis".
"У всех, вероятно, еще свежи в памяти события прошлого года, когда один укол стоил 700 000 юаней. Этим лекарством является антисмысловой олигонуклеотидный препарат Spiraza компании Biogen для лечения СМА".
"Он продается в стране уже более двух лет, пациентам необходимо пожизненно вводить препарат путем люмбальной пункции. Раньше цена была слишком высокой, и он плохо продавался. Позже, после переговоров, он был включен в каталог медицинского страхования, и первоначальная цена в 700 000 юаней за укол была снижена до 30 000 юаней за укол. Таким образом, расходы на лечение пациента в первый год составляют около 100 000 юаней, а в последующие годы потребуется еще 50 000 юаней в год. После возмещения расходы должны быть еще ниже".
"Последний препарат - Evrysdi от Roche, это пероральный препарат, который также очень дорог, его цена в стране составляет 60 000 юаней за флакон, и он еще не включен в медицинскую страховку. Стоимость лечения одного ребенка составляет около 400-500 тысяч юаней в год".
Тан Цюэ внезапно стал серьезным: "Я, Тан, больше всего не выношу заоблачные цены на лекарства. Biogen может снизить цены, почему Roche и Novartis не могут снизить цены?"
"Цены настолько возмутительны, 14 миллионов за укол, это просто возмутительно до крайности".
"Разве в этом нет причины монополии? Фармацевтическим компаниям нужна прибыль, но она не должна быть такой возмутительной".
Тан Цюэ покачал головой и глубоко вздохнул: "Развитие технологий может снизить затраты. Теперь давайте станем убийцами затрат. У китайского производства всегда была эта славная традиция".
"Наша цель - разработать собственные генные препараты для лечения СМА, чтобы сбить эти заоблачные цены с высоты, восстановить их потребительскую ценность и вернуть их к сути лекарств - лечить болезни и спасать жизни".
"Только лекарства, которые люди могут себе позволить, являются хорошими лекарствами и должны быть нашей целью".
"Какой смысл в лекарстве, если его не могут позволить себе пациенты или его могут позволить себе лишь немногие?"