Глава 179. Первый в Китае препарат для генной терапии •
Первая народная больница Куньши, детское отделение.
Поскольку все внутривенные препараты, такие как препараты для подкожных инъекций, препараты для внутримышечных инъекций и т. д., должны проходить клинические испытания в больнице, время госпитализации обычно составляет 1-3 дня.
Конечно, в период между лечением, то есть в период, когда лекарства не используются, пациент может отдыхать дома.
Поэтому Цао Ян, получив известие об успешной разработке генного препарата, в первую очередь привез своего сына Сяо Вэя в назначенную партнерскую больницу Sanqing Pharmaceutical, чтобы официально начать клинические испытания.
Глядя, как игла входит в вену его сына Сяо Вэя, выражение лица Цао Яна стало напряженным.
В конце концов, это было первое использование генного препарата, и хотя эксперименты на животных были очень успешными, он все еще чувствовал себя немного неспокойно.
Согласно плану, ZFN должен быть введен в организм, и каждая инъекция должна охватывать определенный диапазон соматических клеток. Соматические клетки подвергаются редактированию генома, и пораженные гены в них будут восстановлены.
Однако, поскольку мутировавший ген болезни Менкеса экспрессируется во многих местах в организме, маловероятно, что одна инъекция позволит охватить все соматические клетки по всему телу.
Теоретически пациенту также необходимо регулярно делать инъекции с частотой раз в несколько месяцев.
Хотя продолжительность относительно велика, пациенту не нужно каждый раз госпитализироваться, достаточно просто сделать инъекцию в амбулаторных условиях, что практически не создает никакой нагрузки для большинства пациентов.
Когда взрослые стволовые клетки в организме подвергнутся редактированию генов и будут вылечены, то новые клетки, которые они производят, также будут здоровыми клетками, и пациент будет полностью вылечен.
Через полчаса инъекция была завершена, и Цао Ян, увидев, что у его сына нет никаких отклонений, сразу же успокоился.
Ребенку необходимо оставаться в больнице в течение нескольких дней, чтобы наблюдать за конкретным лечебным эффектом.
На третий день врач, глядя на отчет о медицинском осмотре, удовлетворенно кивнул: "Медицинский осмотр ребенка в норме, лабораторные анализы сывороточной меди и церулоплазмина также вернулись к нормальному уровню. Далее не забывайте делать регулярные инъекции раз в три месяца, чтобы наблюдать за эффектом".
Цао Ян крепко сжал кулаки, его сердце было переполнено волнением, глядя на мирно спящего сына, он не мог сдержать слез.
Все его усилия и старания, наконец, окупились.
Сын, наконец, спасен.
Типичные пациенты с этим заболеванием обычно умирают в возрасте до 3 лет, и лишь небольшая часть пациентов с легкой формой заболевания может дожить до 20 лет, но это не меняет их окончательной судьбы - умереть преждевременно.
В течение последних двух лет он отчаянно гнался, соревнуясь со смертью, и, наконец, успел спасти своего сына с грани жизни и смерти раньше, чем смерть.
Больше не нужно беспокоиться о том, что его сын не доживет до 3 лет.
После ухода врача он поспешил поделиться этой хорошей новостью в группе.
В группе больных сразу же раздались ликующие возгласы.
"Отлично, наши дети спасены".
"Сяо Вэй выглядит довольно хорошо, похоже, ему действительно стало лучше".
"Спасибо, старший брат Цао, все это благодаря тебе, если бы ты не бегал повсюду и не приложил столько усилий, у наших детей не было бы сегодняшнего дня".
"Спасибо, брат Цао".
"Также нужно поблагодарить Саньцин, если бы они не протянули руку помощи, мы не знаем, когда бы увидели появление генного препарата".
"К счастью, в стране есть такая высокотехнологичная фармацевтическая компания, которая может разрабатывать такие высокотехнологичные продукты, как генные препараты. Все это благодаря силе страны, которая способствует подъему всех отраслей".
"Да, я помню, раньше, когда мы болели, нам приходилось использовать импортные лекарства, отечественные лекарства не были эффективными. Теперь, когда я иду в больницу, некоторые обычные лекарства врачи рекомендуют мне от Саньцин, говоря, что они лучше, чем импортные лекарства, и при этом дешевле".
"Отечественные лекарства поднялись, и теперь у нас есть генные препараты. Я сейчас люблю свою страну больше, чем когда-либо, и горжусь тем, что родился в Китае".
"Ха-ха, это точно, это заболевание за границей не лечится, только в стране есть генные препараты, иностранцы должны нам завидовать".
"Когда официально начнутся клинические испытания, мы все уже не можем дождаться".
"Эй, подождите, я получил уведомление от Лунту, похоже, что клинические испытания официально начались, скорее регистрируйтесь".
"Так быстро, я сейчас же пойду".
Они заполнили некоторые соответствующие данные, подписали и загрузили, и вскоре подали заявку.
Людей было немного, всего 60 человек, поэтому все они быстро прошли.
Поскольку болезнь Менкеса слишком редка, в стране всего несколько человек, поэтому Саньцин при подаче заявки на клинические испытания объединила первую и вторую фазы клинических испытаний. Что касается третьей фазы клинических испытаний, возможно, придется искать пациентов за границей для участия.
Предполагается, что к моменту выхода на рынок во всем мире останется всего несколько сотен пациентов, такой маленький рынок, неудивительно, что другие фармацевтические компании не хотят этим заниматься.
Только Саньцин собирается объединить все редкие заболевания и проводить единые исследования в качестве моногенных наследственных заболеваний, поэтому они готовы инвестировать в такие непопулярные заболевания.
В противном случае, вероятно, только Цао Ян в одиночку будет бороться и полагаться на собственные силы.
Даже если бы он в конечном итоге добился результатов, это, вероятно, произошло бы через несколько лет.
Будет ли Сяо Вэй еще жив к тому времени, еще неизвестно.
Поэтому никто не понимает трудностей генных препаратов лучше, чем семьи этих больных детей, и никто не благодарен Саньцин больше, чем они.
Даже при раке некоторые пациенты могут выжить после лечения, а при болезни Альцгеймера пациенты - пожилые люди, и вероятность смерти невысока.
Только пациенты с редкими заболеваниями - это младенцы, большинство из которых неизлечимы, и часто умирают в возрасте до пяти лет, оставляя огромную травму и горе в жизни родителей.
С этой точки зрения, действия Sanqing Pharmaceutical - это перерождение родителей для пациентов с редкими заболеваниями.
Независимо от того, насколько благодарны семьи, это нисколько не преувеличение.
Они почти готовы сделать для Вэй Кана табличку долголетия и поклоняться ей днем и ночью.
Саньцин вскоре провела пресс-конференцию, объявив о появлении первого в стране препарата для генной терапии.
Как только новость была опубликована, средства массовой информации были потрясены и немедленно с волнением написали новостные репортажи и опубликовали их во всей сети.
Это большая новость!
Генная терапия! Разве это не то, что есть только в научно-фантастических романах? На самом деле это стало реальностью.
Независимо от того, насколько серьезны средства массовой информации, в этот момент все были потрясены, и каждый говорил удивительные вещи, желая поразить глаза национальных пользователей сети, и преувеличивали, как могли.
"Шок! Sanqing успешно разработала препарат для генной терапии, преодолев редкое заболевание Менкеса!"
"Шок! Китай вступит в эпоху редактирования генов!"
"Шок! Научная фантастика становится реальностью, сколько времени нам понадобится от генной терапии до генной эволюции?"
"Поверхностный разговор о будущем медицины в эпоху редактирования генов!"
"Десять технологий, которые изменят человечество, прошлое и настоящее технологии редактирования генов!"
Средства массовой информации также раскопали старые новости о Цао Яне годичной давности и провели углубленное интервью с ним и другими членами семьи Менкеса, сделав специальную программу о препаратах для редактирования генов.
Пользователи сети еще не оправились от шока, вызванного генным препаратом SMA от Sanqing, и теперь, два месяца спустя, они снова были потрясены.
Видя, как результаты исследований Sanqing появляются один за другим, пользователи сети были так взволнованы, что немного оцепенели.
"Sanqing крутые! Босс Вэй молодец".
"Хотя у болезни Менкеса не так много пациентов, для пациентов и их семей это чрезвычайно болезненно. Спасибо Sanqing, которая готова тратить энергию на преодоление этой болезни, и еще раз спасла десятки пациентов".
"Какое это чудо, какое величие, я так тронут".
"Цао Ян, который сам сделал лекарство для своего сына, тоже трогает. В этом мире, конечно, не нужно бояться трудных вещей, нужно бояться людей без сердца. Такой отец - пример для подражания".
"Как Sanqing так быстро разрабатывает эти генные препараты, как курица, несущая яйца. Я уже оцепенел, кроме аплодисментов, ничего не могу сказать".
"+1, мое сердце не дрогнуло, я просто чувствую, что это само собой разумеющееся".
Когда эта новость распространилась за границу, сотни пациентов с болезнью Менкеса по всему миру были очень взволнованы, как будто ухватились за последнюю спасительную соломинку.